Mennesker med alvorlige, sjældne sygdomme har i høj grad har brug for at der er mulighed for behandling. Men forskningen og udviklingen af medicin til sjældne sygdomme – de såkaldte Orphan Drugs – har ikke høj prioritet, bl.a. fordi patientgrupperne er så små at de færreste tør satse på at udvikle medicin til dem. Sjældne Diagnoser finder det derfor vigtigt at arbejde for at der bliver lavet en national strategi for, hvordan forskningen i de sjældne sygdomme kan fremmes. 

Læs mere om orphan drugs.